Editor CRISPR lze použít i pro úpravu RNA

Výzkum v oblasti editování RNA by mohl umožnit způsoby léčby genetických onemocnění. Vědci z Montana State University ukázali, jak lze techniku CRISPR použít i k úpravám RNA. CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) je typ imunitního systému, který bakterie používají k rozpoznávání virů a boji proti nim. Tento systém se již léta používá k stříhání a úpravě DNA, ale nasazení podobné technologie pro RNA je novinkou. K editování DNA se používá protein CRISPR zvaný Cas9, zatímco pro RNA je třeba použít jiný systém CRISPR, vědci zkusili subsystém označovaný jako typ III.

„V naší předchozí práci jsme použili CRISPR typu III k úpravě virové RNA ve zkumavce, zajímalo nás však, zda dokážeme naprogramovat manipulaci s RNA i v živé lidské buňce,“ uvedl spoluautor výzkumu Artem Nemudryi.  Vědci proto naprogramoval proteiny CRISPR typu III tak, aby vystřihly RNA obsahující mutaci, která způsobuje cystickou fibrózu, a obnovily tak funkci buněk. Buňka nakonec rozřezanou RNA složila zpět dohromady způsobem, který mutaci odstranil.

K čemu vůbec upravovat RNA, když jde o dočasné molekuly, zatímco editování vzorové DNA by situaci vyřešilo jednou provždy? Manipulace se „šablonou“, tj. editování DNA, by mohlo v některých případech způsobit nežádoucí a potenciálně nevratné vedlejší změny. Protože RNA je dočasná kopie, jsou všechny provedené úpravy v podstatě vratné a nesou mnohem menší riziko.

Zdroj: Anna Nemudraia et al, Repair of CRISPR-guided RNA breaks enables site-specific RNA excision in human cells, Science (2024). DOI: 10.1126/science.adk5518