Moderní léčbu cystické fibrózy bude VZP hradit dětem už od dvou let věku

Přípravek Kaftrio určený pro léčbu cystické fibrózy bude nově dostupný dětem již od dvou let věku. Dosud byl podáván pouze pacientům starším šesti let. Rozšíření indikace povolila na konci minulého roku Evropská léková agentura (EMA). VZP ČR nyní po dohodě s odbornou společností přistupuje ke snížení věkové hranice pro své klienty také v Česku. K rozšíření indikačních kritérií dochází po necelých dvou letech, kdy léčivý přípravek Kaftrio začala VZP ČR po splnění daných podmínek hradit dětem starším šesti let. VZP ČR hradí lék pacientům starším 12 let již od června 2021.

„Snížení věkové hranice pro nasazení tohoto léčivého přípravku má velký potenciál zpomalit progresi onemocnění u konkrétních pacientů, dává jim šanci na výrazné zvýšení kvality jejich života. V současné době se s touto nemocí potýká 39 našich malých klientů ve věku od 2 do 5 let. Včasným nasazením terapie se zabrání progresi končící opakovanými hospitalizacemi pro infekty dýchacích cest, které postupně způsobují nevratné poškození plic, u kterého pak jedinou možností léčby je transplantace plic. Tito pacienti také trpí poruchou funkce slinivky břišní, což zapříčiňuje špatné trávení a poruchy s tím související. Tato nevratná poškození chce právě VZP preventovat, a to co nejdřívějším nasazením léčby u svých dětských pacientů,“ vysvětluje náměstek ředitele VZP pro zdravotní péči Jan Bodnár.

Léčivý přípravek Kaftrio je určen pacientům, kteří mají ve svém genotypu alespoň jednu mutaci F508del v genu CFTR a je podáván v kombinaci s LP Kalydeco. Právě tato kombinace dává dětským pacientům největší šance na zlepšení zdravotního stavu.

Prof. MUDr. Pavel Dřevínek, přednosta Ústavu lékařské mikrobiologie 2. LF UK a FN Motol, vedoucí Centra cystické fibrózy FN Motol říká: „Velmi vítám posunutí věkové hranice směrem k našim nejmenším pacientům. Brzkým nasazením léčby už v prvních letech života dítěte totiž můžeme předcházet vzniku vážných komplikací, které se jinak na podkladě cystické fibrózy u pacienta rozvíjejí a které jsou nevratné.“

Všeobecná zdravotní pojišťovna ČR bude léčbu hradit pacientům v této věkové skupině, kteří splní podmínky stanovené pracovní skupinou pro cystickou fibrózu při ČLS JEP.

Cystická fibróza je dědičným vrozeným onemocněním, jenž je způsobeno mutacemi v genu transmembránového regulátoru vodivosti cystické fibrózy (CFTR). Léčba pacientů s tímto onemocněním probíhá ve specializovaných centrech, která se nacházejí ve FN Motol, FN Brno, FN Olomouc, FN Hradec Králové a FN Plzeň. V České republice je v tuto chvíli evidováno celkem 77 pacientů s cystickou fibrózou ve věku od 2 do 5 let. 

ZDROJ: Tisková zpráva VZP